การปรับสภาพด้วยยาเคมีบำบัด

การบำบัดด้วยการสังเกตว่าผู้ใหญ่บางคนไม่เคยหยุดการผลิตเฮโมโกลบินในทารกในครรภ์นี้จะช่วยป้องกันเซลล์เม็ดเลือดแดงเมื่อปริมาณที่เพียงพอของ HbF มีอยู่ในร่างกาย โดยปกติแล้วยีนเฮโมโกลบินทารกในครรภ์จะหลุดออกไปในไม่ช้าหลังคลอด วิธีการบำบัดด้วยยีนแบบใหม่ที่ออกแบบโดยมาลิกและทีมวางยีนฮีโมโกลบินทารกในครรภ์ในเซลล์ไขกระดูก

ที่ไม่สามารถปิดได้ เซลล์จะถูกเก็บรวบรวมจากผู้ป่วย SCA ก่อนหน้านี้และทำการโปรแกรมใหม่ในห้องแลปที่สะอาดด้วยเวกเตอร์ lentivirus ที่แก้ไขแล้ว จากนั้นไขกระดูกของผู้ป่วยจะได้รับการปรับสภาพด้วยยาเคมีบำบัดที่มีปริมาณต่ำ ๆ หลังจากที่เซลล์ที่ได้รับการแก้ไขยีนถูกส่งกลับเข้าไปในผู้ป่วยแล้ว ผู้ป่วยฟื้นตัวจากการนับเม็ดเลือดภายในหนึ่งสัปดาห์ถึง 10 วันและฟื้นตัวจากผลการรักษาด้วยเคมีบำบัดภายในสองสัปดาห์ คุณลักษณะสำคัญของสูตรการรักษาคือการปรับสภาพที่มีความเข้มน้อยลงสำหรับผู้ป่วยที่ได้รับการบำบัดด้วย SCA นักวิจัยกล่าวว่าวิธีการนี้มีความเป็นพิษน้อยกว่าและมีราคาแพงกว่าการเตรียมสภาพอากาศแบบ myeloablative ที่ใช้กันทั่วไปในการปลูกถ่ายไขกระดูก