การรักษาโรคฮีโมโกลบินใหม่

การประยุกต์ใช้ที่เป็นไปได้อื่นของการค้นพบนี้เพิ่ม Blobel อาจจะอยู่ในความผิดปกติของเลือดอื่น ๆ ที่สืบทอด ได้แก่ beta-thalassemia และยังเกี่ยวข้องกับฮีโมโกลบินผิดปกติ แม้ว่ากลุ่ม beta-thalassemias อาจมีสาเหตุมาจากการกลายพันธุ์ที่แตกต่างกัน แต่ส่วนย่อยของผู้ป่วยเบต้า – ธาลัสซีเมียอาจได้รับประโยชน์จากการรักษาในอนาคตที่กำหนดเป้าหมายเป็น HRI

เป้าหมายระยะยาวของเราคือการดำเนินการศึกษาติดตามผลเพื่อประเมินว่าแนวทางนี้ช่วยปรับปรุงผลลัพธ์ทางคลินิกในผู้ป่วยหรือไม่” นายเบลเบลกล่าว “ณ ตอนนี้ผลลัพธ์ของเราชี้ให้เห็นว่า HRI เป็นเป้าหมายที่เป็นไปได้สำหรับการรักษาโรคฮีโมโกลบินใหม่ ยาทดลองที่รู้จักกันเพื่อเพิ่ม hemoglobin ในครรภ์ ในการเพาะเลี้ยงเซลล์การใช้ HRI depletion และ pomalidomide ร่วมกันมีผลดีกว่าการใช้วิธีแต่ละวิธีแยกกันโดยสนับสนุนแนวคิดในการรักษาด้วย SCD ร่วมกัน